A CRISPR-alapú génszerkesztés üzletágában eddig is voltak hullámvölgyek. A biotechnológiai befektetők egykori kedvence, a technológia kezdeti hype-ját a kemény számvetés időszaka követte. Most azonban, hogy a hatósági engedélyek egyre csak gyűlnek és a kereskedelmi alkalmazások pedig évről évre bővülnek, a génszerkesztési iparág a nyereségesség új korszakára látszik felkészülni.
A Casgevy, az első CRISPR-alapú terápia engedélyezése egy olyan mérföldkő, amely egyszerre mutatja be a technológiában rejlő lehetőségeket és a pénzügyi realitásokat. A Vertex Pharmaceuticals és a CRISPR Therapeutics által kifejlesztett Casgevy hatékonyan gyógyította a sarlósejtes betegségben és a béta-tahasszémiában szenvedő betegeket – két fájdalmas, az életet jelentősen megrövidítő vérbetegségről beszélünk. A kezelés betegenként 2,2 millió dollárba kerül, ami nem olcsó, de a globális kereslet és a már megkötött közfinanszírozási megállapodások miatt az elemzők több milliárd dolláros bevételt jósolnak. A CRISPR hosszú távú üzleti életképessége azonban nem csak a ritka betegségek meredek árcédulával ellátott terápiáin múlik, ugyanis kihívás a kettős: skálázhatóság és hozzáférhetőség. A Casgevy jelenleg bonyolult és költséges csontvelő-átültetési folyamatot igényel, ami korlátozza elérhetőségét, a CRISPR kereskedelmi forgalomba hozatalának következő fázisában in vivo (testen belüli) szerkesztést kell végezni, ami pedig csökkentheti a kezelési költségeket és széles körű alkalmazásokat tesz lehetővé. A váltás már folyamatban van: a Verve Therapeutics például in vivo bázisszerkesztő terápiát fejleszt a koleszterinszint csökkentésére a PCSK9 gén elnémításával. A piaci potenciál elképesztő – a szív- és érrendszeri betegségek világszerte ugyanis százmilliókat érintenek. Ha ez sikerül, akkor a CRISPR a ritka állapotokon túl a gyakori, nagy terhelést okozó betegségek felé mozdulna el, ami drámaian bővítené a bevételi forrásokat.
Ígérete ellenére a CRISPR még mindig szabályozási és technikai akadályokba ütközik. A génszerkesztő cégek kénytelenek voltak konszolidálódni, és a nagy értékű célpontok javára fel kellett hagyniuk néhány korai vállalkozással. Emellett továbbra is aggályok merülnek fel a beviteli módszerekkel kapcsolatban – a lipid nanorészecskék (LNP-k) ígéretesek ugyan, de a kísérletek során biztonsági problémákba ütköztek. Az iparág versenyben van e technológiák finomításáért, és egyre nagyobb teret hódítanak az alternatív hordozóeszközök, például a vírusszerű részecskék. Befektetési szempontból a légkör azonban javulni látszik. A csökkenő kamatlábak és az FDA jóváhagyások egyszerűsítésére tett lépései miatt a tőke újra a biotechnológiába áramlik. Ezen túlmenően vállalati partnerségek – mint például a UC Berkeley non-profit együttműködése a Danaherrel – alakulnak ki a rendkívül ritka genetikai betegségekben szenvedő betegek kielégítetlen igényeinek kielégítésére.
A CRISPR potenciálja messze túlmutat Nobel-díjas eredetén: következő öt év fogja eldönteni, hogy a ritka rendellenességek kezelésére szolgáló hiánypótló kezelés marad-e, vagy átalakító erővé fejlődik az általános orvostudományban. A területen működő vállalkozások számára a lehetőség óriási, de csak azok számára, akik hajlandóak a tudományt és a gazdaságot előrevinni.